TANGELO Araştırması

Tangelo Haziran 2020’de başlayan RO7248824 olarak işaretlenen açık etiketli, yani plasebo veya randomizasyon kullanılmayan tüm hastaların çalışma ilacını aldığı bir çalışmadır. Çalışma 1-12 yaş aralığındaki 66 hastayı (kadın ve erkek) dahil etmektir.

Hastalarda mutasyon veya silinmeden kaynaklanan bir gen kusuru olabilir (diğer varyantlar bir dışlama kriteridir). Amaç güvenlik, tolere edilebilirlik ve maddenin yani ilacın vücuttaki genel etkisi hakkında veri elde etmektir.

Çalışma ABD, İspanya ve İtalya'da (toplam 17 merkez) yürütülmektedir.

Araştırma tedavisinin zaman süreci aşağıdaki gibidir:

  • 6 haftalık tarama (hasta takibi),
  • İlk doz,
  • 4 hafta sonra ikinci doz,
  • 4 hafta sonra üçüncü doz,
  • 44 hafta daha takip.

İlk aşamadaki çalışma 2022 yılı sonu için planlanıyor. İlaç beyne gönderilmek amacıyla lomber bölgeden omuriliğe enjeksiyonla veriliyor. Uygulama genel anestezi altında yapılıyor (çalışmanın 8 haftasında 3 defa).

Kaynakça

  1. https://www.ensayosclinicosroche.es/es/trials/neurodevelopmental-disorder/angelman-syndrome/a-study-to-investigate-the-safety--tolerability--pharma-19556.html
To Top ↑